胃食管反流病治疗药物临床试验技术指导原则发布

中国食品药品网讯（记者蒋红瑜） 近日，国家药监局药品审评中心发布《胃食管反流病治疗药物临床试验技术指导原则》（以下简称《指导原则》）。《指导原则》自发布之日起施行。

　　胃食管反流病是临床常见的消化系统疾病，临床表现多样，烧心和反流是典型症状，也有部分患者仅表现为非典型症状或食管外症状，如胸痛、上腹痛、上腹胀、嗳气、咽喉不适、咳嗽、哮喘等，严重影响患者的生活质量。

　　《指导原则》主要讨论了胃食管反流病治疗药物研发中临床试验设计需重点关注内容，包括总体考虑、临床药理学研究、探索性临床试验、确证性临床试验、安全性评价、儿童胃食管反流病临床试验等；适用于化学药品和治疗用生物制品的药物研发。应用《指导原则》时，申请人还应同时参考药物临床试验质量管理规范（GCP）、国际人用药品注册技术协调会（ICH）和其他境内外已发布的相关指导原则。

　　临床药理学研究是创新药临床研发的组成部分，《指导原则》建议早期制定创新药临床药理学研究的整体计划，制定研究计划时需进行系统考虑。在药物的早期研发阶段，通常开展人体耐受性试验、PK和PK/PD试验等。根据药物特点进行食管pH监测、阻抗监测、压力监测等考察药效学，并进行充分的剂量-暴露-效应关系研究，为后期给药方案的制定提供重要支持性依据。

　　《指导原则》指出，当有足够的数据支持试验药物对儿童患者的安全性和预期获益后，建议尽早开展儿童研究。婴幼儿、较大的儿童和青少年患者间存在较大差别，应分别在不同年龄组中进行研发，具体年龄段分组应基于疾病和药物特点。儿童人群的临床药理学研究通常需收集不同年龄段的PK、PD及其影响因素数据，支持最优剂量方案的探索与确定，以及安全性、有效性评估。

　　《指导原则》强调，所有年龄段的患者均应有足够的安全性数据。在适用有效性外推的情况下，参照人群（成人或其他儿童人群）的安全性数据可以作为儿童人群的参考，但通常还需要收集额外的儿童安全性信息。

(责任编辑：常靖婕)